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别激动得太早

日期:2020-05-07编辑作者:健康

在精准医学领域,基因编辑婴儿引起的风波还未冷却,一款广谱抗癌药在美国的悄然上市,又在国内媒体炸开了锅。

这则新闻出自美国FDA,其官网公告显示,美国时间2018年11月27日,一款名为Larotrectinibi的广谱抗癌药获批准在美国上市。

这款由德国知名制药公司Bayer和LoxoOncology共同研发的精准抗癌药,可以治疗高达17种的癌症,包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、乳腺癌、胰腺癌等,治愈率达75%。

有媒体宣称,这是迄今为止第一款与肿瘤类型无关的广谱抗癌药,对于肿瘤无法切除,或已经转移的晚期患者有奇效!这无疑是人类医学史上的又一伟大创举和传奇。

所以,人类头号克星癌症终于遇到对手了吗?这款神药到底有何来头?

1、神药是怎么起作用的?

根据Bayer拜耳和LoxoOncology的公开表述,Larotrectinibs适用于成人和儿童不同年龄的患者,而且要求患者肿瘤无法切除或者已经转移,需要接受全身治疗,而且在接受其它疗法后症状继续恶化,没有可替代的治疗方案。

作为一种靶向药,Larotrectinib不同于传统的抗癌药物,它不是针对位于某个器官、组织的肿瘤,而是基于NTRK基因的特征来界定治疗对象。换句话说,只要携带有该基因所导致的肿瘤,无论肿瘤类型,都可以精准打击,因此得名广谱药。

NTRK是一种编码TRK的基因。后者全名叫原肌球蛋白受体激酶(tropomyosinreceptorkinase),在某些时候,NTRK基因会和不相关的基因融合,打开TRK的信号通路,这一打开,就会让细胞生长失控,肿瘤便这样生长起来。

而Larotrectinibs可以阻止信号通道被打开,从而起到治疗效果。

2、去哪里找患者?

事实上,NTRK基因会只会在非常罕见的情况下,才会与其他基因产生融合。这种突变发生在大多数实体瘤类型的不到1%。

国内常见的肺癌和肠癌,NTRK融合的比例分别在3.5%和1.5%。比例比较高的是先天性纤维肉瘤、先天性中胚层肾癌等肿瘤中,占到90%以上,但这些肿瘤本身也比较罕见。

也就是说,从总体上看,真正能够从这款神药中受益的人,并不少。就像华盛顿邮报所说的那样,在美国,每年估计只有2,000至3,000人患有与NTRK相关的癌症。

《华盛顿邮报》也提到,对于药厂来说,寻找可能受益的患者,是一项非常艰巨的挑战。更关键的是,这些患者只有通过基因测序才有可能被医生发现。

3、实际药效有那么神吗?

如果不幸患有NTRK相关的癌症,吃了Larotrectinibi,真的像国内媒体所宣称的那样,有高达75%治愈率吗?事实上可能并非如此。

美国M.D.安德森癌症中心的张玉蛟医生告诉南都周刊,实际上,这款药所称75%有效率,并非指治愈率,是说患者的病情稳定或者肿瘤缩小或消失。

药厂方面也公布过一份数据,在2018年欧洲肿瘤医学协会会议上,一项关于larotrectinib治疗涵盖24种独特肿瘤类型的TRK融合癌症成人及儿童患者的临床数据显示,总缓解率为80%,部分缓解率为62%、完全缓解率为18%。

同时,FDA也谈到,在涉及55名儿童和成人的三项临床试验中,患者对不同类型的实体瘤的总体反应率为75%,几乎所有反应要持续6个月,39%则持续一年或更长时间。还存在一些常见的副作用,包括疲劳,恶心和头晕。

张玉蛟医生也谈到,靶向药物一般不能治愈肿瘤,因为肿瘤会继续突变导致耐药。不过,Loxo已经开发出第二代TRK融合基因突变抑制剂LOXO-195,用于治疗那些对这款药已经产生耐药性的患者。

4、患者吃得起这药吗?

本周一晚间,Loxo公司和拜耳公司对外公布了这款药的药价,一个成年人一个月的用量,成本为32,800美元。儿童液体配方的成本,需要根据患者的肿瘤面积来计算,但每月起价为11,000美元。

从这个价格来看,此药给患者带来的经济压力绝对不轻。但拜耳宣称在推进制定保险计划,药价不会全部由患者本人承担,尽量把药价降到20美元甚至更低。

如果受益人群少又吃不起,那神药还有怎样的意义?

尽管目前Larotrectinibi适用人群很少,但它的标志性意义依然值得肯定的。美国FDA局长ScottGottlieb表示:抗癌药Larotrectinibi正式上市,标志着治疗癌症的疗法,从基于人体起源组织,向基于肿瘤遗传特征转变的重要一步!

浙江大学医学院附属第二医院肿瘤内科主任医师单建贞也对媒体说,Larotrectinibi是有史以来第一款针对TRK融合基因突变类型肿瘤的口服药物,不再局限于肿瘤类型的精准治疗方式,在未来还可以有更多的开拓。

另据拜耳方面透露,这款药目前只能在美国市场上买到,公司已于2018年8月向欧盟提交了一份市场授权申请,其它国家的其他申请也正在进行中,因此,中国市场还需要进一步等待。

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